Sie soll Erbkrankheiten heilen und Krebs therapieren: die Genschere Crispr-Cas9. Aber auch wenn solche Anwendungen noch eher Vision als Wirklichkeit sind – die neue Gentechnik hat die medizinische Forschung bereits revolutioniert. Denn sie wird schon eingesetzt, um zum Beispiel schwere Krankheiten wie Alzheimer zu erforschen.
Diese neurodegenerative Erkrankung wird durch Veränderungen in der Erbsubstanz ausgelöst. Diese sind zwar minimal, ihre Folgen jedoch fatal. Denn bei Alzheimer mutiert jenes Gen, welches für die Bildung der sogenannten AP-Proteine im Gehirn zuständig ist. Die Mutationen führen dazu, dass sich diese AP-Proteine zusammenlagern und sogenannte Plaques bilden, also Ablagerungen im Gehirn. Die Plaques bewirken zusammen mit anderen Faktoren, dass die betroffenen Menschen nach und nach ihr Gedächtnis verlieren. Das typische Symptom von Alzheimer.
Noch lässt sich die Krankheit nicht behandeln. Doch damit dies einmal möglich ist, erforschen auch Wissenschaftler der Hochschule für Life Sciences der Fachhochschule Nordwestschweiz (HLS FHNW) diese Erkrankung. Dafür nutzen sie Zellkulturen von menschlichen Nervenzellen. Diese Nervenzellen wollen sie krankmachen, so wie es bei Alzheimer geschieht. Es geht also darum, Alzheimer in Zellkulturen zu simulieren. Die Methoden dazu bietet die Gentechnik. «Das dies gelingt, ist ein Durchbruch», sagt der Genetiker Eric Kübler, der das HLS FHNW-Projekt betreut. «Denn bisherige gentechnische Werkzeuge konnten die Erbgutveränderungen bei Alzheimer nicht gut genug simulieren und zerstörten überdies auch noch unkontrolliert andere Teile des Erbguts». Anders Crispr-Cas9: Damit lässt sich das AP-Gen nun sehr gezielt verändern.
Als erstes schleusen die Forschenden die Genschere in die Nervenzellen ein. Hier schneidet das Enzym Cas9 die Erbsubstanz an derjenigen Stelle durch, die bei Alzheimer verändert ist. Um die richtige Stelle zu finden, trägt das Cas9-Enzym ein Kopie davon mit sich – ein kurzes Stück Erbsequenz, das wie ein Fahndungsfoto funktioniert. So kann Cas9 das Erbgut am gewünschten Ort durchschneiden. Dann wird an der Schnittstelle die gesunde Erbsequenz ersetzt, und zwar mit einem krankmachenden Sequenzstück, welches die Wissenschaftler zuvor extra hergestellt haben. Auf diese Weise, erwarten die Forscher, sollten sich Alzheimer-Plaques in der Zellkultur bilden. Diese Kultur soll später einmal als Modell dienen, um Alzheimer zu erforschen.
Doch die Forscher wagen noch einen Blick weiter in die Zukunft: Sie hoffen, dass die Genschere eines Tages auch direkt im Gehirn zum Einsatz kommen kann. Und dort die krankmachenden Veränderungen der AP-Gene direkt reparieren wird.
Fachhochschule Nordwestschweiz FHNW
